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　　医药网5月8日讯　近日，亚盛医药、信达生物、君实生物相继宣布旗下产品获得FDA孤儿药认证。   　　据E药经理人不完全统计，2020年以来共有9款中国企业产品获得10项FDA孤儿药认证，约相当于2019年全年的量，截至2020年4月底，已有32款来自中国药企的新药拿到了39项FDA孤儿药资格认定。   　　而在2019年FDA批准的48个新药中，获批适应证为罕见疾病的孤儿药占比在40%左右，近三年FDA批准的新药中孤儿药的比例一直保持在这个水平，一定程度上孤儿药成为了新药中的主流。   　　孤儿药是用于治疗罕见病的药物，但对于罕见病，全世界没有一个统一的患病人数的规定。比如说在美国，发病人数在20万以下的病种都称之为罕见病。   　　近年来，全球制药巨头加快布局罕见病研发管线。法国药企赛诺菲于2011年收购美国罕见病药企健赞公司，2018年武田制药收购孤儿药巨头夏尔制药，交易金额跻身历史前5。2019年年初，美国生物科技公司百健、瑞士制药巨头罗氏分别宣布收购生物科技公司Nightstar Therapeutics和Spark Therapeutics，布局罕见病基因疗法。   　　尽管如此，中国近几年获得孤儿药认证的产品数量虽然有所增长，但相对于全球的数据而言，仍不足1%。根据FDA孤儿药产品开发办公室（OOPD）公共数据库，截至2019年底，FDA共授予5216个孤儿药资格，批准841个孤儿药适应症，而中国获得这一资格的仍不足半百。   　　01 哪些中国产品获得孤儿药认证？   　　值得注意的是，今年中国企业获得10项孤儿药认定中，有5个是授予PD-1/L1产品的。   　　4月14日，信达生物宣布FDA授予其PD-1抑制剂达伯舒（信迪利单抗）孤儿药资格，用于治疗食管癌。这是达伯舒获得的第3个孤儿药资格认证。此前，欧洲药物管理局（EMA）和美国食品 药品监督管理局（FDA）先后授予达伯舒孤儿药资格。EMA授予的适应症为外周T细胞淋巴瘤，FDA授予的适应症为T细胞淋巴瘤。   　　目前，信迪利单抗治疗食管鳞癌的全球多中心的3期临床研究正在进行中。   　　而第一家获批PD-1的中国公司—君实生物在3月27日公布称，该公司核心产品特瑞普利单抗的一项联合治疗药品方案获得FDA颁发的孤儿药资格认证，用于治疗黏膜黑色素瘤。   　　上述两款PD-1都已在国内获批。而康宁杰瑞与思路迪暂未获批的PD-L1产品KN035于1月也获得了FDA的孤儿药资格，用于治疗胆道癌。   　　KN035是康宁杰瑞自主研发的PD-L1单域抗体Fc的融合蛋白，可用于不适合静脉输液的患者。目前该公司与思路迪合作在中国、美国和日本针对多个肿瘤适应症同步开展临床试验，部分适应证已进入Ⅲ期临床。   　　此外，今年获得孤儿药资格认证还有和铂 医药用于治疗鼻咽癌的PD-L1抗体HBM9167、华润医药用于治疗特发性肺纤维化的NIP292、台湾欧比制药用于治疗胃癌的ADC药物Obi-999、丹诺医药用于人工关节感然的TNP2092、武汉禾元生物用于治疗肺气肿的生物新药HY1003等。   　　而在过去几年获得这一认证的中国 企业产品还有正大天晴的安罗替尼、恒瑞的阿帕替尼、东阳光的伊非尼酮、百济神州的泽布替尼等等，但目前为止，获批数量寥寥无几。百济神州的泽布替尼在2016年连获三项孤儿药认证，于去年底在美国获批上市，今年已开始销售。   　　但即便是在2015年获得孤儿药认证的安罗替尼还是2017年获得认证的阿帕替尼，目前都仍然未在FDA获批，据clinicaltrials.gov数据，两款药品在美国的临床试验仍然处于活跃状态。   　　02 PD-1扎堆：先上市，再做市场   　　加上此前百济神州的替雷利珠单抗获得的两项孤儿药认证，来自中国企业的PD-1/L1已经获得了7项孤儿药认证。相对于中国企业历史上获得的39项认证（不完全统计），PD-1/L1占据了不小的比例，且都是在1年内集中获得的。   　　对于孤儿药认证，信达生物表示，获得该资格的制药企业将获得监管费用减免、临床税收减免、市场独占权等药品开发激励。这一认证将为达伯舒在欧洲和美国的开发带来便利，加速信达生物海外市场的发展，也是对 产品质量和临床效果的认可。   　　美国于1983年出台《孤儿药法案》，以立法形式对孤儿药研发、审批、上市作出激励。孤儿药享受一系列鼓励政策。例如，在药品研发环节，孤儿药企可享受50%的临床费用税收抵免，针对孤儿药临床试验难题，FDA建立协助追踪机制，与药企共同探讨临床方案设计，加快药品研发。审批上市环节，FDA规定孤儿药审批时限为六个月。此外，孤儿药上市后享有七年专利和数据保护，其间，其他企业难以仿制同类产品。   　　此前，孤儿药在全球市场和中国热度截然相反，商业保险是美国孤儿药的最大支付方，在此之下，孤儿药的高昂定价得到支付体系支撑，企业获得研发动力，患者用药也得以保障。但过往以来，中国的类似产品研发却显得较为冷清。   　　业内人士评论称，申请孤儿药资格认定，有助于后续加快审批上市，这也是一种快速上市策略，先上市，再做市场。   　　过往美国的经验显示，部分药物往往不止能治疗一种 疾病，有些药企通过“超适应证”用药，以孤儿药的名义开出针对其他疾病的处方。尤其是一些单抗类药物。   　　在美国获批的数百款孤儿药中，仍有不少成为了如今为人熟知的重磅炸弹，例如来那度胺、O药、利妥昔单抗等等。

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最后编辑时间为: 2022-03-14 08:45 Monday